来源：梅斯医学  2017-12-13

靶向治疗之前，异基因造血干细胞移植(HSCT)是复发难治性慢性淋巴细胞白血病17p缺失突变患者的首选治疗方案(R/R CLL del(17p))。伊布替尼的问世极大改变了该类患者的治疗现状，患者总生存期以及无进展生存期得到显著延长，但2种治疗手段均存在一定问题：伊布替尼治疗难以实现完全缓解，而且是非治愈性手段；而HSCT是潜在的治愈性手段，但花费极大，存在术中及术后风险且容易复发。在ASH2017年会中研究人员对上述疗法的治疗花费及收益进行了比较。

研究分别收集接受伊布替尼或干细胞移植患者资料，将患者的状态分为停药或服药无进展生存、疾病进展以及死亡。评估治疗花费、3年预期生存率、生存年（LY）、生活质量调整生存期(QALY)、总治疗成本、成本差异、增量成本效益(ICER)以及成本效用比(ICUR)。

伊布替尼治疗3年的无进展生存以及总生存高于HSCT，而整个生命周期的无进展生存以及总生存期曲线2种疗法存在交叉，HSCT占优。3年的马尔可夫模型评估显示，伊布替尼治疗花费减少48642，LY以及QALY的增量收益分别为0.23和0.20。每LY的ICER减少$211487，每QALY的ICUR减少$243210。生命年马尔可夫模型评估显示，伊布替尼治疗增加$25802，LY以及QALY的增量收益分别为0.12和0.13，每LY的ICER增加$215016，每QALY的ICUR增加$198476 (Table)。

研究发现，对于R/R CLL del(17p)患者，伊布替尼治疗3年的无进展生存以及总生存期优于HSCT，且花费更少，而在患者治疗3年后，伊布替尼疗法在无进展生存以及总生存期仍占优势，但差距缩小且随着治疗的持续，伊布替尼的疗法花费不断增加并最终超越HSCT。研究认为，HSCT治疗后前3年患者的治疗效果劣于伊布替尼，但由于HSCT的潜在治愈效果，随着小部分患者生存期的延长，HSCT表现出长期的成本效益优势。研究认为，对于小部分症状适宜且年轻的患者，接受HSCT可能对其实现临床治愈，但同时需承担治疗后3年生存率低的风险，而伊布替尼疗法具有更广泛的适用性，特别适宜老年患者。研究的最终结论为对于R/R CLL del(17p)，伊布替尼治疗后前3年的临床经济效益最大，显著优于HSCT，随后的治疗受益降低，表现为治疗花费增加但生存期方面仍优于HSCT。

原文链接：

https://ash.confex.com/ash/2017/webprogram/Paper104414.html

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