来源：梅斯医学 原创   2017-12-8

2017年美国血液学会年会（American Society of Hematology Annual Meeting），即第59届ASH年会将于12月9日-12日，在美国亚特兰大举行！ASH年会是全球首屈一指的血液学领域的科学交流盛会，预计本届盛会将有来自全球100多个国家的25000余名血液专家和其他医疗保健专业人士参会。本次会议共设立了15个版块，包含4500多篇摘要，其中1000篇摘要将在口头报告专场公布。如此密集地信息内容，国内的血液科如何从中选取自身所需的内容？

首先，靶向疗法和免疫疗法将成为肿瘤学专家在今年的ASH年会上的亮点之一。

2017年ASH主席Kenneth C. Anderson医学博士表示，CAR-T细胞免疫疗法是一种很具潜力的治疗方法，本次大会将公布很多令人振奋的研究结果。

（1）摘要578：2017年，CAR-T细胞免疫治疗技术发展取得重要突破，美国东部时间8月31日，FDA官网宣布，批准诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）上市，用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治或出现两次及以上复发的25岁以下患者，这是获得批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内FDA批准的首款基因疗法，因此业内有人称2017年为CAR-T元年。本届大会上，研究人员将公布Kymriah治疗的长期结果——ZUMA研究的最新临床数据。

 

（2）摘要577：继Kymriah之后，FDA又批准了Yescarta（axicabtageneciloleucel）的上市，它被用于治疗其他疗法无效或既往接受过至少2种方案治疗后复发的特定类型的成人大B细胞淋巴瘤患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、转化型滤泡性淋巴瘤、原发纵隔B细胞淋巴瘤，不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的治疗。本届大会上，研究人员也将公布Yescarta治疗的长期结果——JULIET研究研究的最新临床数据。

 

据Anderson博士向Medscape透露，上述两项研究的数据表明没有其他治疗选择的患者接受CAR-T治疗后能获得完全缓解，这预示着CAR-T疗法可被应用于现实的临床治疗过程中。

 

另外，靶向疗法中的这4个最新研究的报告，你不得不听：

 

（1）摘要817：本届ASH年会上将有两种新型靶向药物初次亮相。趋化因子受体4在恶性T细胞肿瘤中过度表达，Mogamulizumab是一种靶向趋化因子受体4的单克隆抗体。Mogamulizumab在皮肤T细胞淋巴瘤（cutaneous T-cell lymphoma，CTCL）患者中应用的3期临床研究——MAVORIC试验的结果将首次在本届大会被报告。CTCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），据该实验人员介绍说，Mogamulizumab或是这类患者的一个新的有效选择。

 

（2）摘要2：另一种新型靶向药物是BLU-285。该药物被研究应用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症。BLU-285是一种KIT的激活循环的突变体（包括D816V）的高效和高特异性口服抑制剂，而KIT D816V是肥大细胞增多症的关键驱动基因。虽然关于该药物的疗效数据来源于一项小型1期研究，但BLU-285在该研究中确实表现出显著的临床疗效。

 

（3）摘要LBA-1：对于获得性或免疫介导性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）患者而言，一项安慰剂对照的3期临床研究——Hercules研究的数据可能改变对他们的治疗方案。该研究主要探讨了新型药物Caplacizumab在aTTP患者中的有效性，研究人员发现，aTTP患者经Caplacizumab治疗后，疾病相关死亡率、复发率以及治疗期间的栓塞事件的发生率均显著下降。

 

（4）摘要85：Genentech公司正在进行的关于Emicizumab（Hemlibra）的最新临床数据也将在本届大会上被报告。Emicizumab已获得美国FDA的批准，用于治疗体内含有VIII因子抑制物的A型血友病。这项审批主要基于HAVEN-1试验的结果。本次大会将公布HAVEN-2试验的最新研究数据，以及HAVEN 4的3期临床数据（年龄小于12岁的儿童应用Emicizumab治疗A型血友病的疗效）。

其次，本届大会上，还有一些打破常规的研究发现：

（1）摘要LBA-2：Genentech和AbbVie公司对venetoclax的研究发现是打破常规的。MURANO研究发现，在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的常规治疗方案——苯达莫司汀联合利妥昔单抗中加入venetoclax，能显著改善了复发/难治性CLL的无进展生存期（PFS），并且这种改善具有深刻的临床意义。

 

包括上述2个药物在内，Genentech公司将在今年的ASH年会上总共报告十个基因技术相关的药物的数据，这些报告将会出现在8个版块，包括26个口头报告和超过75个摘要中，共涉及polatuzumabvedotin在复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中的随机II期研究、obinutuzumab治疗未曾接受治疗的滤泡性淋巴瘤患者的III期研究的新数据等。

 

（2）摘要LBA-4：另一项打破常规的研究是ALCYONE研究。在该研究中，不适宜移植的多发性骨髓瘤（MM）患者常规的治疗方案是接受硼替佐米、美法仑和强的松（VMP）三药联合治疗，研究人员发现这些患者接受了包括新型单克隆抗体Daratumumab在内的四联方案后，Daratumumab的加入显著改善了MM患者的PFS，并且有更多的患者获得了更有效的缓解。

 

最后，是国人很关注的伊布替尼的相关研究。

今年CFDA正式批准了伊布替尼（别名依鲁替尼）ibrutinib在中国上市。伊布替尼作为全球第一个布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）不可逆抑制剂，具有抑制恶性B细胞增殖和体内的存活以及体外细胞迁移和底物的黏附作用。同时，既往的研究显示，伊布替尼对T细胞和NK细胞无毒副作用，对多种B-细胞恶性淋巴瘤展现出了强大的疗效。既往的研究还发现，伊布替尼在相关B-非霍奇金淋巴瘤（CLL/SLL、MCL、MZL、WM、DLBCL）中，能显著提高了患者的ORR，大大延长了中位无进展生存期（PFS），使患者总生存大大获益。其不良反应多为临床常见不良事件易于监测，提前预治，就不会出现严重不良事件。因此伊布替尼在B-非霍奇金淋巴瘤中的临床应用显现了强大的潜力和值得期待的前景。本届大会中关于伊布替尼的安全性、有效性、适应症的研究很多，小编为您推荐下面两篇研究：

 

（1）摘要151：研究人员将报告对SPARK 研究、 RAY 研究、PCYC-1104研究和CAN3001研究中，使用伊布替尼治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（R / R MCL）的370例患者的长期临床结果。研究人员在中位随访41.1个月后发现，虽然近四分之一的患者仍无进展，但约一半的患者的存活期超过了3年。而且研究还发现伊布替尼或许更适用于使用后能达到缓解或首次接受治疗的MCL患者。

 

（2）摘要4：最近，有病例报告指出在伊布替尼治疗期间患者会出现包括杰氏肺囊虫肺炎（PJP）在内的机会性感染（OI）。因此研究人员设计了该单中心的回顾性研究以确定在伊布替尼治疗期间，患者机会性感染的发生情况。研究人员经过1225人-年的研究后发现，在伊布替尼治疗期间OI的累积发生率较低（5年内为4.7% ），最常见的类型是侵袭性真菌（61%），没有发现PJP病例。但是，多变量分析发现，糖尿病、肝脏疾病的治疗或先前经历过3次及以上治疗的患者中，OI的发病风险明显增加。

 

ASH 2017后天就要正式开始了，小编会继续更新相关内容，敬请期待！

 

注：美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）成立于1958年，是世界上最大的专业学会，拥有来自全球近100个国家的超过17000名成员，ASH为世界各地致力于治疗血液疾病的临床医生和科学家服务。ASH通过促进对血液学的研究、临床护理、教育、培训和宣传，进而促进对血液、骨骼、免疫、止血和血管系统疾病的了解、诊断与防治。

 

参考资料：

 

1、 ZosiaChustecka.Question Relevant to All Oncologists Answered at ASH 2017.Medscape.November 30, 2017

https://www.medscape.com/viewarticle/889369#vp_2

2、 Genentech to Present New Data Across a Range of Blood Diseases at the American Society of Hematology (ASH) 2017 Annual Meeting.November 1, 2017

http://www.businesswire.com/news/home/20171101006368/en/Genentech-Present-New-Data-Range-Blood-Diseases

3、 59th Annual Meeting and Exposition (December 9-12, 2017)https://ash.confex.com/ash/2017/webprogram/meeting.html

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