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【2018年EHA抢鲜报道】CLL领域精彩纷呈的真实世界研究(RWS)
 来源:梅斯医学 原创
 发布时间:2018-06-07


欧洲血液学协会(EHA)成立于1992年,经过将近30年的发展,EHA已经成为全球血液学领域规模最大的国际会议之一。第23届EHA将在2018年6月14-17日,于瑞典-斯德哥尔摩举行。在本次EHA会议上多项血液肿瘤领域的重磅研究将揭开面纱,在此我们将为您提前呈现精彩内容。

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RWS vs. RCT

随着大数据的普及以及对循证医疗的需求持续增加,近年真实世界研究(RWS)日益成为医疗卫生领域的热点之一。与真实世界研究相对的是随机对照试验(RCT),RCT作为检验药物疗效的金标准,侧重对理论疗效进行评价, 但临床实践时还需参考干预措施在真实世界中的实际效果。

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RWS相比于RCT有哪些优势呢?

1. RCT通常是在严格的纳入和排除标准下入选研究对象,代表性及外部真实性有一定的局限。相比之下,RWS采用较宽泛的纳入标准和较少的排除标准,减少了选择的偏倚性;

2. RCT要求采用随机分配、盲法、标准化治疗,可能产生限制结果的外推应用,影响结果的可能性,不符合临床实际的缺点。RWS则是一个非随机、开放性、不使用安慰剂的非盲试验,与现实医疗环境更接近,无外推困难,结果也相对真实可靠。


2018年EHA中即将呈现的RWS

在即将召开的EHA大会上,我们将目光聚焦于慢性淋巴细胞白血病(CLL)相关的三项RWS:荷兰RWS、瑞典RWS和澳大利亚RWS为大家一一介绍。

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荷兰RWS

题目:Effectiveness Of Ibrutinib For The Treatment Of Chronic Lymphocytic Leukemia In Daily Practice In The Netherlands: A Nationwide Population-Based Cohort Study;

作者:Lina Van Der Straten等;

报告地点与时间:EHA Learning Center. van der Straten L. Jun 15, 2018,17:30 - 19:00

链接:

https://learningcenter.ehaweb.org/eha/2018/stockholm/214829/lina.van.der.straten.effectiveness.of.ibrutinib.for.the.treatment.of.chronic.html?f=menu=6*ce_id=1346*ot_id=19050*media=3*marker=167


背景及研究方法:2014年末,伊布替尼在荷兰被批准用于复发/难治CLL患者和p53突变的CLL患者。这项荷兰全境范围内的RWS研究目的是评估上市后伊布替尼在CLL患者中的有效性。本研究从2015年1月1日至2016年12月31日,共纳入155例CLL患者(平均年龄70岁,范围48-91岁)接受伊布替尼治疗。基线时,74%的患者为男性,51%的患者患有贫血,67%的患者的RAI分期≥3,62%的患者先前接受过≥3种治疗方案,68%的患者并非于医院接受伊布替尼治疗,在被检测的患者中,del(17p)率为27/86(31%),TP53突变率为10/16(63%)。主要终点为无进展生存期(PFS),次要终点包括停用率和总生存率(OS)。


研究结果:平均随访12.0个月(范围0.9-30.9),47%的患者仍使用伊布替尼治疗。中位PFS为18.2个月(图1A),中位OS未达到(NR)(图1B)。在1年时,PFS和OS分别为58%和76%。贫血患者的中位PFS为14.3个月(95%CI,7.3-21.5),而非贫血患者的中位PFS未达到(95%CI,13.7-NR)。此外,与非贫血患者相比,贫血患者伴有更多治疗相关毒性(57%比38%)。

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图1. PFS(A)及OS(B)数据

 

瑞典RWS

题目:Real-World Results On Ibrutinib In Relapsed / Refractory CLL: 30-Month Follow-Up Of 95 Swedish Patients Treated In A Compassionate Use Program;

作者:Maria Winqvist等;

报告地点与时间:EHA Learning Center. Winqvist M. Jun 15, 2018,17:30 - 19:00

链接:

https://learningcenter.ehaweb.org/eha/2018/stockholm/214824/maria.winqvist.real-world.results.on.ibrutinib.in.relapsed.refractory.cll.html?f=menu=6*ce_id=1346*ot_id=19050*media=3*marker=167


背景及研究方法:伊布替尼已成为对免疫化学治疗耐药的CLL患者的标准疗法。由于在RCTs中获得的数据与日常医疗中获得的数据可能存在差异,在此,研究人员报道了瑞典CLL患者使用伊布替尼治疗的30个月随访结果,以评价伊布替尼治疗在真实世界情景中的PFS、OS和安全性。


研究结果:95例患者的中位年龄为69岁,63%有del(17p)/TP53突变,中位先前治疗方案数为3。中位治疗时间为27个月(范围0.6-38),中位随访时间30个月(范围1-38),OS率为63%,PFS率为52%(图2A和B)。值得注意的是,根据RESONATE关键临床试验的纳入/排除标准,研究人员发现不符合RESONATE纳入标准的患者,OS显著缩短(图2C),但PFS无差异。51%的患者出现3-4级感染,13%的患者出现3-5级机会性感染,41%出现3-4级中性粒细胞减少症,20%出现血小板减少症。布替尼在47例患者(49%,47/95)中被永久性停用,最常见的停药原因是毒性(n=18),RT(Richter转化)(n=11),继发恶性肿瘤(n=3),同种异体SCT(n=4)和CLL进展(n=6)。19名患者中断治疗&>14天,然而与未中断治疗的患者相比,PFS或OS没有显著差异(图2D)。

 

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图2. OS(A),PFS(B),符合RESONATE纳入标准的患者的OS(C,红线),未符合RESONATE纳入标准的患者的OS(C,蓝线),出现中断治疗的患者的OS(D,红线),未出现中断治疗的患者的OS(D,蓝线)



澳大利亚RWS

题目:Real World Treatment Persistence Of Australian Ibrutinib Patients In A Named Patient Program;

作者:Constantine Tam等;

报告地点与时间:EHA Learning Center. Tam C. Jun 15, 2018,17:30 - 19:00

链接:

https://learningcenter.ehaweb.org/eha/2018/stockholm/214826/constantine.tam.real.world.treatment.persistence.of.australian.ibrutinib.html?f=menu=6*ce_id=1346*ot_id=19050*media=3*marker=167


背景及研究方法:国际患者指定计划(NPP)能够在药物未在所属国家上市的情况下,使该国患者依然能够通过合理途径获得该药物并进行治疗。2014年至2017年,包括澳大利亚在内的多个国家开展了伊布替尼NPP用于治疗复发难治CLL患者。在此,研究人员使用患者基线特征(如年龄、性别、先前治疗线等)进行回顾性队列分析,并将该实际治疗结果与RESONATE试验的伊布替尼治疗结果进行比较。


研究结果:在2014年至2017年期间,澳大利亚NPP中使用伊布替尼治疗的1,015例患者中,68%为男性,73%为65岁或以上,43%的患者在开始伊布替尼治疗前接受过3次或更多治疗。尽管226名患者(22%)在NPP结束时停止治疗,但85%仍在治疗中。在NPP期间未达到治疗的中位持续时间。RESONATE试验与NPP治疗在患者生存数据上无显著差异(P=0.11,HR=0.81,95%CI = 0.63-1.05)。

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图3. NPP与RESONATE试验的患者生存数据评估


总结

使用伊布替尼治疗CLL的RWS目前已经在全球各地陆续开展,以评价伊布替尼在真实医疗世界中的有效性和安全性。通过即将在本届EHA会议上披露的荷兰、瑞典和澳大利亚三国RWS研究结果发现,伊布替尼在真实世界中的各项数据与RCTs研究中所得数据基本一致,甚至更佳。


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